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ライソゾーム病は、細胞内の酵素活性の低下により発症する遺伝性疾患です。
欠損する酵素によりサブグループに分類されその臨床症状は多岐にわたっています。
主な疾患として、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症などが含まれています。
私たち、サクラネットはライソゾーム病をより多くの方に知っていただき、 早期発見・診断を促し、最適な治療・支援ができるよう活動を行っています。
